Transformando la edición básica con la novedosa plataforma Pin-point
Plataforma Pin-point™ Base Editing
Con su novedoso diseño de tres partes y su sólido perfil de seguridad, mejora las capacidades de edición básica al permitir la modificación simultánea de varios genes a la vez, ampliando su aplicación en el modelado de enfermedades humanas. La edición de bases es una tecnología basada en CRISPR-Cas9 que permite a los investigadores realizar cambios de bases de precisión en el ADN genómico. La edición con tanta precisión se puede utilizar para silenciar genes que causan enfermedades, corregir mutaciones asociadas a enfermedades y optimizar las terapias celulares.
La edición básica precisa requiere tres componentes clave:
- Guia de ARN (gARN) con aptámero
- Cas9 modificada
- Deaminasa
El gARN guía a Cas9 modificado a una ubicación específica en el genoma donde se forma una "muesca" de una sola hebra en el ADN. Mientras tanto, la enzima desaminasa se recluta en el sitio y modifica las bases en la cadena no cortada, por ejemplo, conversiones C > T. Luego, la cadena de ADN modificada se utiliza como plantilla de reparación para que la cadena cortada complete la conversión del par de bases.
Facilitar el uso generalizado de la edición genética de próxima generación
En comparación con las tecnologías CRISPR tradicionales que crean roturas de doble hebra en el ADN, la edición de bases solo corta una hebra del ADN, lo que la hace más segura para uso terapéutico. Además de reducir el riesgo de inserciones, eliminaciones y otros reordenamientos, este único corte aumenta la eficiencia de conversión de bases.
Las aplicaciones clave incluyen:
- Creación de knock-out/corrección de SNP
- Demostración de knock-out y knock-in simultáneos patentados
- Edición de genes multiplexados para modelos celulares complejos
- Capacidad para editar células sensibles a la vía de respuesta al daño del ADN.
- Mutagénesis para la caracterización de genes funcionales.
- Validación ortogonal (RNAi, CRISPRi, CRISPR/Cas9 tradicional)