Primera terapia de edición génica
CRISPR/Cas9
La agencia europea recomienda autorizar el primer medicamento que utiliza la tecnología CRISPR/Cas9, una novedosa tecnología de edición de genes. La revolucionaria terapia Casgevy (exagamglogene autotemcel) está indicada para el tratamiento de la beta talasemia y la anemia falciforme. Ambos trastornos están provocados por errores en el ADN, en genes asociados a la hemoglobina, la proteína que transporta el oxígeno a todos los rincones del cuerpo humano. El tratamiento con Casgevy consiste en extraer del paciente células precursoras de los glóbulos rojos de la sangre, corregir en el laboratorio el error en el ADN con las tijeras CRISPR y reintroducir esas células crisperizadas en los enfermos. El efecto de la terapia puede durar toda la vida. Una vez y listo. El Reino Unido fue el primer país que aprobó este tratamiento, el 16 de noviembre. La decisión europea abre una nueva era en la medicina.
¿Qué es la tecnología de edición de genes CRISPR/Cas9?
Las terapias CRISPR nacieron gracias al trabajo del microbiólogo español Francis Mojica, que descubrió que las bacterias y las arqueas utilizaban estas tijeras moleculares para defenderse de los virus. En 2012, la bioquímica francesa Emmanuelle Charpentier y la química estadounidense Jennifer Doudna anunciaron que el mecanismo CRISPR se podía utilizar para reescribir el ADN humano. Las dos científicas ganaron el Premio Nobel de Química en 2020.
Con los reactivos Dharmacon™ Edit-R™ CRISPR-Cas9, los investigadores pueden realizar ediciones específicas y dirigidas a cualquier gen en prácticamente cualquier tipo de célula. Además, Horizon ofrece una amplia selección de líneas celulares editadas y servicios en ingeniería genómica.
Los componentes de los sistemas de edición del genoma CRISPR-Cas9 de Horizon se pueden combinar de múltiples formas para diversas aplicaciones de edición de genes. El crRNA, tracrRNA y sgRNA se pueden transcribir intracelularmente, transcribir in vitro o sintetizar de forma personalizada e introducir mediante transfección. La expresión intracelular de la endonucleasa Cas9 se puede lograr mediante plásmidos o vectores de expresión lentivirales integrados dirigidos por promotores constitutivos o inducibles. Los niveles efectivos de Cas9 intracelular también pueden administrarse mediante sistemas sin ADN que tienen la ventaja de una posibilidad extremadamente baja de alteraciones genómicas adicionales, a través de la transfección del ARNm que codifica Cas9 o de proteínas Cas9.